東⼤で発⾒された光応答触媒をアミロイドーシス治療薬に活用

https://nkbp.jp/bio-start

事業と研究開発状況

【事業概要】

アルツハイマー病

中枢神経系アミロイドーシス

末梢性アミロイドーシス

中枢神経系希少疾患（ALS等）

多発性骨髄腫に伴う心・腎アミロイドーシス

【主要なプロジェクト】

（1）光応答触媒によるアルツハイマー病を含む中枢神経系疾患の治療／非臨床試験

光によって励起活性化する低分子化合物を用いて、アルツハイマー病、パーキンソン病、ALS等の難治性の中枢神経系疾患の治療を目指す。これらの疾患はアミロイドβやタウ・蛋白、TDP- 43などの不溶性蛋白が脳内に蓄積することによって発症するため、アミロイド凝集体の酸素化・分解・除去を光応答触媒によって行い、難治性疾患の根本治療を目指す。

（2）光応答触媒による末梢性アミロイドーシスの治療／非臨床試験

光応答触媒を用いて末梢の臓器、特に心臓、肝臓、腎臓などの主要臓器に蓄積するアミロイドの分解・除去による治療を目指す。生体内にて凝集体を形成する不溶性蛋白（免疫グロブリン軽鎖、アミリン、β2－ミクログロブリン、トランスサイレチン等々）が知られており、それら不溶性蛋白が凝集体を形成することによって惹起される末梢アミロイドーシス疾患は希少性疾患であり現在、治療薬が無い。そのアンメット・メディカル・ニーズに対しての新規のモダリティ：光応答触媒での治療薬開発を目指す。

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